Menggunakan terapi gen in vivo, para ilmuwan dapat mengubah DNA yang rusak.
Terapi gen in vivo adalah proses di mana susunan genetik sel diubah untuk menghasilkan efek terapeutik yang mencegah atau mengobati penyakit. Materi herediter yang rusak atau hilang — DNA — dalam inti sel pasien diubah atau digantikan oleh gen yang sehat. Virus yang dimodifikasi secara khusus bertindak sebagai pembawa materi genetik baru, mengirimkannya ke sel atau jaringan target pasien. Pemindahan materi genetik terjadi di dalam tubuh pasien selama prosedur ini.
Terapi gen dapat digunakan dalam pengobatan HIV.
Proses terapi gen in vivo dibedakan dari terapi gen ex vivo di mana prosedur terakhir mengambil sel dari tubuh pasien, memasukkan gen dan membiakkan sel di laboratorium daripada di dalam tubuh pasien. Sel-sel yang mengandung DNA baru kemudian diperkenalkan kembali ke jaringan yang diperlukan pada pasien. Istilah Latin ex vivo berarti “keluar dari yang hidup,” dan in vivo berarti “di dalam yang hidup.” Perawatan ini umumnya membutuhkan ekstraksi dan penggantian sumsum tulang pasien dalam dua operasi terpisah.
Pembawa atau vektor yang membawa materi genetik terapeutik adalah retrovirus, adenovirus, virus herpes , dan virus lainnya. Materi genetik virus sendiri dihilangkan atau dinonaktifkan, membuatnya tidak berbahaya dan tidak mampu menularkan penyakit. Materi genetik kemudian digantikan oleh gen terapeutik. Virus yang berbeda menargetkan sel dan jaringan yang berbeda di dalam tubuh. Mereka mengirimkan materi genetik baru dengan cara yang mirip dengan metode yang digunakan oleh virus penyebab penyakit ketika mereka menyuntikkan gen ke dalam sel inang saat menularkan penyakit.
Pengiriman gen hanya efektif jika sel yang membelah ditargetkan. Untuk gen terapeutik yang disampaikan selama terapi gen in vivo untuk diekspresikan dalam jaringan, mereka harus dimasukkan ke dalam sel yang sedang mengalami mitosis, proses pembelahan sel. Hal ini memungkinkan DNA baru untuk menyebar melalui jaringan pasien. Setelah virus mengirimkan DNA baru, virus itu mati atau diserang oleh sistem kekebalan tubuh .
Profesional medis menggunakan terapi gen untuk mengobati berbagai kanker, penyakit keturunan yang disebabkan oleh cacat genetik, human immunodeficiency virus ( HIV ) dan penyakit lainnya. Teknik ini bekerja paling baik dengan penyakit yang disebabkan oleh gen tunggal yang rusak. Banyak penyakit kronis disebabkan oleh kelainan gen multipel dan menghadirkan tantangan yang lebih besar.
Penelitian terapi gen in vivo berfokus pada penyempurnaan vektor spesifik untuk sel dan jaringan yang ditargetkan, meningkatkan efisiensi transfer gen, meningkatkan konsistensi pengiriman gen ke lokasi yang tepat dalam urutan DNA pasien, dan meneliti aplikasi penangkal penyakit baru untuk teknik ini. Penelitian juga telah membahas masalah penolakan DNA terapeutik yang dimasukkan dan meningkatkan efektivitas transfer gen jangka panjang. Metode non-invasif yang efektif untuk mendeteksi ekspresi gen dalam jaringan dan sel pasien setelah terapi gen in vivo juga telah diteliti.